Перде (Zavesca) | Миглустат (miglustat) 100 мг

Тұқым қуалайтын ферментопатияларды емдеуге арналған препарат Қалқа

In vitro зерттеулерде миглюстат глюкозилцерамид синтезіне IC концентрациясында тежегіш әсер етеді₅₀ 20-37 мкмоль-ге. Сонымен қатар, in vitro эксперименттік зерттеулерде оның лизосомалық емес глюкозилцерамидазаға тежегіш әсері де анықталды.

1 типті Гоше ауруы кезінде тұқым қуалайтын метаболикалық бұзылулардың салдарынан глюкозилцерамидтің табиғи деградациясы болмайды, бұл оның лизосомаларда жиналуына әкеледі және көптеген органдардағы патологиялық өзгерістермен бірге жүреді. Миглюстат гликолипидтердің көпшілігінің синтезінің бірінші сатысына жауап беретін фермент болып табылатын глюкозилцерамид синтазасына тежегіш әсер етеді. Глюкозилцерамидсинтазаның тежегіш әсері Гаучер ауруы субстратын төмендететін емнің негізінде жатыр.

Ниман-Пик ауруы С типі (сфингомиелиндік липидоз) - липидтердің жасушаішілік тасымалдануының бұзылуы нәтижесінде дамитын және нейродегенеративті өзгерістермен көрінетін өте сирек ауру. Ауру тұрақты үдемелі ағыммен, жоғары өліммен сипатталады. Ниман-Пик ауруы С типіндегі неврологиялық өзгерістер нейрондар мен глиальды жасушаларда гликосфинголипидтердің жиналуына байланысты қайталама дамиды деп есептеледі.

• Белсенді зат: Миглустат (miglustat)
• Фармакологиялық топ: Лизосомалық жинақтау ауруларын емдеуге арналған препарат
• Дәрілік түрі: Капсулалар
• Препараттың көрсеткіштері:
  • ауырлығы жеңіл және орташа дәрежедегі 1 типті Гошер ауруы бар, ферментті алмастыру терапиясына сәйкес келмейтін ересек пациенттерді пероральді емдеуге арналған
  • Ниман-Пик ауруы бар ересектер мен балалардағы үдемелі неврологиялық симптомдарды емдеу үшін С типі
• Өндірілген: ALMAC PHARMA SERVICES, Limited (Ұлыбритания)
• Тіркеу куәлігінің иесі: ACTELION PHARMACEUTICALS, Ltd. (Швейцария)